“因为医院采购限制、医师处方限制、门诊报销限制、断药�；胺旨墩锪普卟煌晟拼吹淖枇�，患者要真正能拿到药物并开始治疗，真的太难了。”在2月28日国际稀有病日北京分会上，稀有病生长中心主任黄如方指出，要买通稀有病药物可及性“最后一公里”，仍需解决上述五大问题�；嵘闲嫉摹吨泄∮胁∫┪锟杉靶员ǜ妫�2019）》对上述五大问题进行了详细论述。
◆ 障碍一：医院采购限制
在药品采购数量总数限制、药占比和医保总额控制的多重管控之下，公立医院对通过谈判纳入国家医保目录的高价稀有病药品采购充满困惑。首先，国家卫生健康委划定，公立三级甲等医院单家采购的中西药品品种及剂型总数不得凌驾1500种。其次，药占比和医保总额控制是公立医院的重要考核指标，公立医院药占比需要总体控制在30%左右。采购花费较高但“临床需求较小”的稀有病药品，无疑为医院药事治理带来较大的挑战。
◆ 障碍二：医师处方限制
在药占比和医保总额控制考核的压力下，药品即便被医院采购，医师对药品的处方仍然受到约束。对血液制品的管控尤为严格，在医师处方限制的影响下，药品的报销政策险些形同虚设。
2017年国家医保谈判后，仅有四川、天津、海南、宁夏等22个省份地区明确对谈判药品不纳入药占比或单独核算要求。2018年，国家医疗包管局宣布《国家医疗包管局办公室、人力资源社会包管部办公厅、国家卫生健康委办公厅关于做好17种国家医保谈判抗癌药执行落实事情的通知》，明确要求“医院不得以用度总控、药占比和医疗机构基本用药目录等为由影响谈判药品的供应与合理用药需求”。在红头文件的保驾护航下，2018年谈判的17个肿瘤药已先于2017年谈判药品一步落地各省市。
今年1月30日，国务院办公厅宣布红头文件，在对全国三级公立医院的绩效考核指标体系中，“取消简单的药占比考核”。随着药占比考核的取消，未来稀有病药物在医院采购和医师处方上的准入压力将会进一步减轻。但稀有病生长中心主任黄如方指出，医院药品采购数量限制和医�？胤严拗平允呛嵩谙∮胁∫┪铩白既胱詈笠还铩鄙系恼习�。
◆ 障碍三：门诊报销限制
大部分稀有病并不需要接受恒久住院治疗，按期的门诊治疗即能满足疾病控制的需求。而目前中国各个都会门诊统筹、门诊特殊疾病、慢性病、大�。虺啤懊盘孛怕糯蟆保┍ㄏ卟畋鸾洗�，从限制报销的疾病种类、起付线、封顶线、到报销比例都有差别的划定，医保目录内的稀有病药品在各地的可及性仍受困于门诊报销限制。
黄如方指出，医院门诊报销政策在实质上应该起到合理分派医疗资源的作用，以减少不须要的住院和医疗用度，同时提升患者的就医便当性和用药依从性，最终从预防和治疗两个方面减少危重症的爆发，提高患者的健康获益。而现行的医疗包管政策在实践的历程中，却起到了“相反”的作用。较差的治疗依从性，反而会增加危重症的爆发率，带来的是恒久对医疗资源更大的消耗，也进一步加重了患者的治疗担负。在医院门诊报销政策的设计上，政府应逐步转换价值导向，更多着眼于包管患者的用药可及和延续性。
◆ 障碍四：分级诊疗政策不完善带来的阻力
慢性稀有病药品的医保在各地各级医院之间的衔接保存较大的需求，注射剂型药品、血液制品的问题尤为突出。由于患者数量少且药品贮存要求高等原因，大部分血液制品和注射类药品只在省会都会大医院有供应。大大都非省会都会的患者出于恒久用药的便当性，会选择在省城续方后把药品带回家注射。在下级医院医生为了规避危害而拒绝为患者注射院外药品的情况下，大部分患者都不得已而选择自行注射药品，其中的宁静隐患令人担心�Ａ碛写笞诨颊呶浦怪鄢道投�，选择低剂量治疗，甚至最终放弃治疗，治疗依从性难以包管。
事实上，慢性稀有病患者的续方和治疗依从性问题并非无解。在天津市，血友病的分级诊疗很好地解决了血液制品续方及药品输注的问题。一方面，中国医学科学院血液学研究所在急诊提供24小时注射效劳。另一方面，天津市卫计委出台文件划定了14家血友病诊疗医院，平均漫衍在各个地区，充分满足了血友病患者实时、就近、专业输注血液制品的治疗需求。
◆ 障碍五：断药�；�
价格高昂的稀有病药品面临上市难、支付难的问题，而价格过低的药品则面临断供甚至停产�；�，带给患者的是彻底的得而复失。
“在廉价稀有病药物面前，市场是失灵的。”黄如方指出，廉价稀有病药物的断供和其他缺少药品断供的基础原因类似：产品售价低，市场规模小，企业生产积极性不高，生产并供应药品的企业少，且盈利能力和运营治理能力差，容易泛起供应不实时、供应缺乏的问题。而我国目前的医保和招标采购体系又未能实时起到积极的政府干预作用，省级招标采购的降价要求和医院门诊报销的重重限制，不但未能以“政府之手”提升企业的生产和供药积极性，反而进一步限制了药品的可及性。
2017年，原国家卫生计生委联合国家生长革新委等多部委印发了《关于革新完善缺少药品供应包管机制的实施意见》，其中提到可实施定点生产的方法，“综合临床必须、用量小或交易价格偏低、企业生产动力缺乏等因素，遴选定点生产品种，通过政府订价、价格谈判、市场拉拢等多种方法确定统一采购价格，招标确定定点生产企业，直接挂网采购，包管区域合理供应。”同时还明确指出应健全稀有病用药政策，研究建立我国常见稀有病用药数据库，通过国家科技重大专项等国家研发项目支持企业和科研单位研发立异，将切合条件、临床急需稀有病用药列入优先研发清单，完善和落实稀有病用药优先审评审批政策。
2018年2月，山东省组织地市、医院采购代表与上海中西三维药业开展市场拉拢，最终将山东省定点供应溴吡斯的明片的医疗机构由8家扩展为23家，每个地市都有一家，生产企业允许将在后续两年内凭据拉拢价格稳定供应市场。这在极洪流平上解决了外地稀有病患者的药品可及。
可见，稀有病廉价缺少药品的供应问题也并非无解，通过积极的政府干预，创立良好的供应体系和支付情况，能够弥补市场失灵下的企业生产积极性问题，进而提升药品的可及性。
“因为医院采购限制、医师处方限制、门诊报销限制、断药�；胺旨墩锪普卟煌晟拼吹淖枇�，患者要真正能拿到药物并开始治疗，真的太难了。”在2月28日国际稀有病日北京分会上，稀有病生长中心主任黄如方指出，要买通稀有病药物可及性“最后一公里”，仍需解决上述五大问题�；嵘闲嫉摹吨泄∮胁∫┪锟杉靶员ǜ妫�2019）》对上述五大问题进行了详细论述。
◆ 障碍一：医院采购限制
在药品采购数量总数限制、药占比和医保总额控制的多重管控之下，公立医院对通过谈判纳入国家医保目录的高价稀有病药品采购充满困惑。首先，国家卫生健康委划定，公立三级甲等医院单家采购的中西药品品种及剂型总数不得凌驾1500种。其次，药占比和医保总额控制是公立医院的重要考核指标，公立医院药占比需要总体控制在30%左右。采购花费较高但“临床需求较小”的稀有病药品，无疑为医院药事治理带来较大的挑战。
◆ 障碍二：医师处方限制
在药占比和医保总额控制考核的压力下，药品即便被医院采购，医师对药品的处方仍然受到约束。对血液制品的管控尤为严格，在医师处方限制的影响下，药品的报销政策险些形同虚设。
2017年国家医保谈判后，仅有四川、天津、海南、宁夏等22个省份地区明确对谈判药品不纳入药占比或单独核算要求。2018年，国家医疗包管局宣布《国家医疗包管局办公室、人力资源社会包管部办公厅、国家卫生健康委办公厅关于做好17种国家医保谈判抗癌药执行落实事情的通知》，明确要求“医院不得以用度总控、药占比和医疗机构基本用药目录等为由影响谈判药品的供应与合理用药需求”。在红头文件的保驾护航下，2018年谈判的17个肿瘤药已先于2017年谈判药品一步落地各省市。
今年1月30日，国务院办公厅宣布红头文件，在对全国三级公立医院的绩效考核指标体系中，“取消简单的药占比考核”。随着药占比考核的取消，未来稀有病药物在医院采购和医师处方上的准入压力将会进一步减轻。但稀有病生长中心主任黄如方指出，医院药品采购数量限制和医�？胤严拗平允呛嵩谙∮胁∫┪铩白既胱詈笠还铩鄙系恼习�。
◆ 障碍三：门诊报销限制
大部分稀有病并不需要接受恒久住院治疗，按期的门诊治疗即能满足疾病控制的需求。而目前中国各个都会门诊统筹、门诊特殊疾病、慢性病、大�。虺啤懊盘孛怕糯蟆保┍ㄏ卟畋鸾洗�，从限制报销的疾病种类、起付线、封顶线、到报销比例都有差别的划定，医保目录内的稀有病药品在各地的可及性仍受困于门诊报销限制。
黄如方指出，医院门诊报销政策在实质上应该起到合理分派医疗资源的作用，以减少不须要的住院和医疗用度，同时提升患者的就医便当性和用药依从性，最终从预防和治疗两个方面减少危重症的爆发，提高患者的健康获益。而现行的医疗包管政策在实践的历程中，却起到了“相反”的作用。较差的治疗依从性，反而会增加危重症的爆发率，带来的是恒久对医疗资源更大的消耗，也进一步加重了患者的治疗担负。在医院门诊报销政策的设计上，政府应逐步转换价值导向，更多着眼于包管患者的用药可及和延续性。
◆ 障碍四：分级诊疗政策不完善带来的阻力
慢性稀有病药品的医保在各地各级医院之间的衔接保存较大的需求，注射剂型药品、血液制品的问题尤为突出。由于患者数量少且药品贮存要求高等原因，大部分血液制品和注射类药品只在省会都会大医院有供应。大大都非省会都会的患者出于恒久用药的便当性，会选择在省城续方后把药品带回家注射。在下级医院医生为了规避危害而拒绝为患者注射院外药品的情况下，大部分患者都不得已而选择自行注射药品，其中的宁静隐患令人担心�Ａ碛写笞诨颊呶浦怪鄢道投�，选择低剂量治疗，甚至最终放弃治疗，治疗依从性难以包管。
事实上，慢性稀有病患者的续方和治疗依从性问题并非无解。在天津市，血友病的分级诊疗很好地解决了血液制品续方及药品输注的问题。一方面，中国医学科学院血液学研究所在急诊提供24小时注射效劳。另一方面，天津市卫计委出台文件划定了14家血友病诊疗医院，平均漫衍在各个地区，充分满足了血友病患者实时、就近、专业输注血液制品的治疗需求。
◆ 障碍五：断药�；�
价格高昂的稀有病药品面临上市难、支付难的问题，而价格过低的药品则面临断供甚至停产�；�，带给患者的是彻底的得而复失。
“在廉价稀有病药物面前，市场是失灵的。”黄如方指出，廉价稀有病药物的断供和其他缺少药品断供的基础原因类似：产品售价低，市场规模小，企业生产积极性不高，生产并供应药品的企业少，且盈利能力和运营治理能力差，容易泛起供应不实时、供应缺乏的问题。而我国目前的医保和招标采购体系又未能实时起到积极的政府干预作用，省级招标采购的降价要求和医院门诊报销的重重限制，不但未能以“政府之手”提升企业的生产和供药积极性，反而进一步限制了药品的可及性。
2017年，原国家卫生计生委联合国家生长革新委等多部委印发了《关于革新完善缺少药品供应包管机制的实施意见》，其中提到可实施定点生产的方法，“综合临床必须、用量小或交易价格偏低、企业生产动力缺乏等因素，遴选定点生产品种，通过政府订价、价格谈判、市场拉拢等多种方法确定统一采购价格，招标确定定点生产企业，直接挂网采购，包管区域合理供应。”同时还明确指出应健全稀有病用药政策，研究建立我国常见稀有病用药数据库，通过国家科技重大专项等国家研发项目支持企业和科研单位研发立异，将切合条件、临床急需稀有病用药列入优先研发清单，完善和落实稀有病用药优先审评审批政策。
2018年2月，山东省组织地市、医院采购代表与上海中西三维药业开展市场拉拢，最终将山东省定点供应溴吡斯的明片的医疗机构由8家扩展为23家，每个地市都有一家，生产企业允许将在后续两年内凭据拉拢价格稳定供应市场。这在极洪流平上解决了外地稀有病患者的药品可及。
可见，稀有病廉价缺少药品的供应问题也并非无解，通过积极的政府干预，创立良好的供应体系和支付情况，能够弥补市场失灵下的企业生产积极性问题，进而提升药品的可及性。